한국노바티스 자카비,
이식편대숙주질환 치료에서 보험 급여 적용
l 자카비, 11월 1일부터 이전 코르티코스테로이드 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 만 12세 이상의 급성 또는 만성 이식편대숙주질환 치료에서 보험 급여 인정
l 자카비, REACH2,3 임상 연구 통해 급성/만성 이식편대숙주질환 환자에서 대조군 대비 높은 전체반응 및 무실패생존기간 확인,
l 1차 스테로이드 치료 실패 이후 정립된 표준 치료 옵션 없는 상황에서 자카비 급여 적용으로 환자 치료 기회 확대 및 접근성 개선 기대1,2
한국노바티스㈜(대표이사 사장 유병재)는 자사의 자카비(성분명: 룩소리티닙)가 11월 1일부터 급성 또는 만성 이식편대숙주질환의 치료에서 보험 급여가 적용된다고 밝혔다.1
자카비는 지난해 5월 이식편대숙주질환 적응증 허가 후 1년 6개월 여 만에 이전 코르티코스테로이드 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 만 12세 이상에서 보험급여가 적용됨에 따라 국내 이식편대숙주질환자들이 경제적 부담 없이 효과적인 치료를 받을 수 있게 됐다.1,
이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포이식 후 공여자의 T세포가 환자의 정상적인 세포를 이물질로 인식해 공격하여 발생하는 질환이다. 여러 장기에 걸쳐 다양한 증상이 나타나며 환자 삶의 질을 크게 저하시킨다.2, 치료법은 1차 치료로 스테로이드가 사용되는데 여러 부작용의 위험이 있으며, 약 50% 정도가 치료에 불응/의존성을 보여 치료 효과가 떨어지게 된다.2,3
자카비는 야누스 키나아제(JAK, Janus kinase)의 과활성 신호를 선택적으로 억제하며, 이식편대숙주질환에서 염증 및 조직 손상을 일으키는 주요 원인인 JAK1 및 JAK2 모두에 작용하는 표적 치료제다.8 자카비는 이식편대숙주질환에서 조직의 손상을 야기하는 염증성 사이토카인의 과잉 생산을 낮추고 T세포의 팽창을 억제하는 기전으로 작용한다.
이번 급여 등재는 REACH2,3 임상 연구를 근거로 이루어졌다.2,3 12세 이상의 동종 조혈모세포 이식을 받은 코르티코스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환 환자에서 자카비와 최적치료제(Best Available Therapy, BAT)의 유효성 및 안전성을 비교한 REACH2 임상연구에 따르면, 자카비 투여군의 28일차 전체 반응(OR)은 62%(96명/154명)로, 대조군인 최적치료제(BAT) 투여군의 39%(61명/155명)보다 높은 것으로 나타났다(odds ratio, 2.64; 95% confidence interval [CI], 1.65 - 4.22; P<0.001). 또한 56일차에 지속된 전체 반응(durable overall response)도 대조군의 22%(34명/155명) 대비 약 2배 가량 높은 40%(61명/154명)로 나타났다(odds ratio, 2.38; 95% CI, 1.43 to 3.94; P<0.001). 무실패 생존기간(FFS, Failure-Free Survival) 중간값은 자카비 투여군이 5개월, 대조군이 1개월로 자카비 군에서 약 4개월 가량 연장된 것으로 나타났다(0.46; 95% CI, 0.35 to 0.60).2
또 동일한 조건의 코르티코스테로이드 불응성/의존성 만성 이식편대숙주질환 환자에서 자카비와 최적치료제(BAT) 의 유효성 및 안전성을 비교한 REACH3 임상연구에 따르면, 24주차 전체 반응은 자카비 투여군이 49.7%로, 대조군의 25.6%보다 약 2배 가량 높게 나타났다(odds ratio 2.99; 95% CI, 1.86 to 4.80; P<0.001). 또한 무실패 생존기간(FFS) 중간값은 자카비 투여군이 18.6개월로, BAT 투여군의 5.7개월보다 약 3배 이상 길게 나타났다(hazard ratio, 0.37; 95% CI, 0.27 to 0.51; P<0.001).3
가톨릭의대 서울성모병원 혈액병원장 김희제 교수는 “그동안 동종조혈모세포이식 후 발생하는 심각한 급, 만성 이식편대숙주병으로 고통받던 혈액질환자들은 스테로이드 1차 치료 실패 이후 표준요법이 정립되지 않아 사용할 수 있는 효과적인 치료법이 없었다. 이번 자카비의 급여 등재는 그동안 국내에서 해결되지 않았던 치료 미충족 수요를 해결할 치료법이 처음으로 마련됨과 동시에 환자들이 경제적 부담없이 효과적인 치료를 받을 수 있는 길이 열렸다는 큰 의미가 있다”며, “경구용 약제인 자카비의 보험 급여 투약이 가능하게되면 치료 접근성이 대폭 개선될 것이고, 결국 오랫동안 치료에 곤란을 겪던 많은 환자들이 더 나은 치료법으로 삶의 질을 개선하며 질환을 관리할 수 있게 될 것으로 기대된다”고 덧붙였다.
한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 상무는 “이번 급여 등재를 통해 국내 이식편대숙주질환 환자들이 경제적 부담 없이 편히 치료받을 수 있는 기반이 마련되어 기쁘게 생각한다”며, “한국노바티스는 앞으로도 국내 이식편대숙주질환 환자들에게 더 나은 치료 기회를 제공하며 온전히 치료에만 집중할 수 있는 환경을 만들기 위해 지속적으로 노력하겠다”라고 말했다.
자카비®에 대하여
자카비®(룩소리티닙)는 JAK1과 JAK2 티로신 키나아제를 억제하는 경구제이다.4 자카비는 유럽연합 집행위원회(European Commission)로부터 하이드록시우레아에 불응하거나 불내성이 있는 성인 진성적혈구성증가증(PV, Polycythemia Vera) 환자의 치료와, 질환과 관련된 비장 비대증, 성인 원발성 골수섬유화증(PMF, Primary Myelofibrosis, 또는 chronic idiopathic MF), 진성적혈구성증가증 후 골수섬유화증(PPV-MF, Post-Polycythemia Vera Myelofibrosis), 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증(PET-MF, Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrosis), 코르티코스테로이드 또는 기타 전신 요법에 대하여 불충분한 반응을 보이는 급성 및 만성 이식편대숙주질환(Acute/Chronic GvHD, Graft-versus-Host Disease)에 대한 승인을 받았다.
자카비는 현재 골수섬유화증(MF)과 진성적혈구성증가증(PV), 급성 및 만성 이식편대숙주질환(aGvHD/cGvHD)환자를 위해 EU 국가, 스위스, 캐나다, 일본을 포함한 110개국에서 승인되었다. 자카비의 적응증은 국가마다 다양하며, 골수섬유화증(MF)과 진성적혈구성증가증(PV)에 대한 세계적인 허가 신청이 추가적으로 진행 중이다.
노바티스는 미국 이외의 지역에서 룩소리티닙의 개발 및 상용화를 위해 인사이트(Incyte Corporation)와 라이선스를 체결하였다. 미국 내에서 룩소리티닙은 하이드록시우레아에 대한 반응이 불충분하거나 불내성이 있는 진성적혈구성증가증(PV) 환자와 골수섬유화증(MF) 중증도 또는 고위험군 환자, 스테로이드 불응성 성인 및 12세 이상 급성 이식편대숙주질환(aGvHD) 환자를 대상으로 인사이트에 의해 자카피®(Jakafi) 상품명으로 시판되고 있다. 자카비는 미국 이외의 국가에서 등록된 Novartis AG의 상표이며 자카피는 인사이트의 등록 상표이다. 자카비의 승인된 적응증 외 안전성 및 효능 프로파일은 아직 확립되지 않았다.
노바티스(Novartis)에 대하여
노바티스는 인류의 생명 연장과 삶의 질 개선을 목표로 의약품 혁신에 매진하는 세계적인 제약 기업이다. 최첨단 과학기술과 디지털 기술을 접목하여 사회와 환자가 필요로 하는 혁신적인 의약품 개발에 앞장서고 있으며, 매년 세계에서 R&D에 가장 많은 투자를 하는 기업 순위에 이름을 올리고 있다. 노바티스의 의약품으로 치료받는 인구는 전 세계적으로 약 10억여명에 달하며 최신 의약품에 대한 환자 접근성을 높이는 혁신적인 방안들을 도입하고자 하는 노바티스의 노력은 현재도 계속되고 있다. 전 세계 155개국에 진출해 있으며 약 10만 명의 노바티스 임직원들이 근무하고 있다. 보다 자세한 내용은 www.novartis.com 에서 확인할 수 있다.
한국노바티스(Novartis Korea)에 대하여
세계적인 제약•바이오기업, 노바티스의 한국법인이다. 현재 약 500여 명의 임직원들이 한국노바티스(www.novartis.co.kr)에서 근무하고 있으며 암, 면역, 심혈관대사, 세포 • 유전자치료, 중추신경, 안과 등의 분야에서 혁신적인 신약을 신속히 도입, 공급함으로써 한국인들의 생명연장과 치료결과, 삶의 질 개선을 위해 노력하고 있다. 한국노바티스는 최근 10년간 국내 의약품 임상시험 승인건수 1위(글로벌 제약사 부문, 2011~2020)와 국내 의약품 특허등재 건수 1위(국내외 제약사 전체, 2021년 기준)를 차지하며 혁신적인 신약개발 및 공급을 위해 국내 이해관계자와 활발히 협력하고 있다. 이 밖에도 바이오 및 디지털 헬스 분야의 우수기업을 발굴하고 지원하기 위해 ‘헬스엑스 챌린지 서울’, ‘오픈 이노베이션 챌린지’ 등 국내 헬스케어 산업의 발전에 이바지하기 위한 노력을 경주하고 있다. 대표적인 사회공헌 프로그램으로는 희귀 난치성 환자 및 가족들의 정서적 안정을 돕는 ‘치유(CHEER YOU)’ 등이 있다. 보다 자세한 내용은 www.novartis.co.kr에서 확인할 수 있다.
면책고지
해당 보도자료에는 1995년 미국의 증권 민사 소송 개혁법의 의미 내에서 미래예측진술이 포함되어 있다. 일반적으로 미래예측진술은 본 보도자료에 기술된 잠재적인 매출, 새로운 적응증 또는 허가사항이나 제품들에서 발생하는 미래 수익에 대해 “잠재적인”, “할 수 있다”, “계획이다”, “예상한다”, “예측한다”, “기대한다”, “믿는다”, “약속한다”, “연구논문”, “파이프라인”, “출시” 또는 이와 유사한 용어나 명시 혹은 묵시적 논의를 통해 알 수 있다. 이러한 진술을 과도하게 신뢰해서는 안되나 미래예측진술은 자사의 현재 믿음과 기대에 기반한 것이며, 알 수 있거나 알 수 없는 위험과 불확실성을 내포하고 있다. 이러한 위험과 불확실성 중 한 가지 이상이 현실화되거나 기본 가정이 틀린 경우, 실제 결과는 미래예측진술에 언급된 것과 현저하게 다를 수 있다. 본 보도자료에 기술된 임상연구 또는 승인된 제품에 대해 출시되거나 특정 시장 혹은 시점에 추가적인 적응증이나 허가사항이 승인된다고 보장할 수 없다. 또한 이러한 제품들의 미래 상업적 성공 역시 보장할 수 없다. 특히, 이러한 제품들에 대한 자사의 기대는 연구개발에 내제된 불확실성에 영향을 받을 수 있다. 불확실성에는 예기치 못한 임상연구 결과나 기존 임상 데이터의 추가 분석, 예기치 못한 규제 조치, 지연 또는 일반적인 정부 규제, 지적 재산 보호권의 획득 또는 유지하는 회사의 능력, 전반적인 경제 및 산업 여건, 현재의 가격 압력 등 보건 비용에 대한 전 세계적 추세, 예기치 못한 안전성, 품질 또는 제조상의 이슈, 미국증권거래위원회에 제출하는 노바티스 AG의 정기 공시(Form 20-F)와 관련한 기타 위험과 요소 등이 포함된다. 노바티스는 현재 일자를 기준으로 이러한 사항을 보도자료를 통해 제공하고 있으며, 새로운 정보나 미래 사건 등으로 인해 본 보도자료에 포함된 미래예측진술을 업데이트 해야 할 의무는 지지 않는다.
요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(보건복지부 고시 제2023-184호(2023. 9. 27.)
Zeiser R, M.D., et al. Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Acute Graft-versus-Host Disease. N Engl J Med. 2020; 382:1800-1810
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식품의약품안전처 의약품안전나라 의약품 상세정보. 자카비. Available at: https://nedrug.mfds.go.kr/pbp/CCBBB01/getItemDetail?itemSeq=201606813 [accessed Oct. 2023]
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