한국노바티스 자카비, 

이식편대숙주질환 치료에서 보험 급여 적용

l 자카비, 11월 1일부터 이전 코르티코스테로이드 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 만 12세 이상의 급성 또는 만성 이식편대숙주질환 치료에서 보험 급여 인정

l 자카비, REACH2,3 임상 연구 통해 급성/만성 이식편대숙주질환 환자에서 대조군 대비 높은 전체반응 및 무실패생존기간 확인^,

l 1차 스테로이드 치료 실패 이후 정립된 표준 치료 옵션 없는 상황에서 자카비 급여 적용으로 환자 치료 기회 확대 및 접근성 개선 기대^1,2

한국노바티스㈜(대표이사 사장 유병재)는 자사의 자카비(성분명: 룩소리티닙)가 11월 1일부터 급성 또는 만성 이식편대숙주질환의 치료에서 보험 급여가 적용된다고 밝혔다.¹

자카비는 지난해 5월 이식편대숙주질환 적응증 허가 후 1년 6개월 여 만에 이전 코르티코스테로이드 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 만 12세 이상에서 보험급여가 적용됨에 따라 국내 이식편대숙주질환자들이 경제적 부담 없이 효과적인 치료를 받을 수 있게 됐다.^1, 

이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포이식 후 공여자의 T세포가 환자의 정상적인 세포를 이물질로 인식해 공격하여 발생하는 질환이다. 여러 장기에 걸쳐 다양한 증상이 나타나며 환자 삶의 질을 크게 저하시킨다.^2, 치료법은 1차 치료로 스테로이드가 사용되는데 여러 부작용의 위험이 있으며, 약 50% 정도가 치료에 불응/의존성을 보여 치료 효과가 떨어지게 된다.^2,3

자카비는 야누스 키나아제(JAK, Janus kinase)의 과활성 신호를 선택적으로 억제하며, 이식편대숙주질환에서 염증 및 조직 손상을 일으키는 주요 원인인 JAK1 및 JAK2 모두에 작용하는 표적 치료제다.⁸ 자카비는 이식편대숙주질환에서 조직의 손상을 야기하는 염증성 사이토카인의 과잉 생산을 낮추고 T세포의 팽창을 억제하는 기전으로 작용한다.

이번 급여 등재는 REACH2,3 임상 연구를 근거로 이루어졌다.^2,3 12세 이상의 동종 조혈모세포 이식을 받은 코르티코스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환 환자에서 자카비와 최적치료제(Best Available Therapy, BAT)의 유효성 및 안전성을 비교한 REACH2 임상연구에 따르면, 자카비 투여군의 28일차 전체 반응(OR)은 62%(96명/154명)로, 대조군인 최적치료제(BAT) 투여군의 39%(61명/155명)보다 높은 것으로 나타났다(odds ratio, 2.64; 95% confidence interval [CI], 1.65 - 4.22; P<0.001). 또한 56일차에 지속된 전체 반응(durable overall response)도 대조군의 22%(34명/155명) 대비 약 2배 가량 높은 40%(61명/154명)로 나타났다(odds ratio, 2.38; 95% CI, 1.43 to 3.94; P<0.001). 무실패 생존기간(FFS, Failure-Free Survival) 중간값은 자카비 투여군이 5개월, 대조군이 1개월로 자카비 군에서 약 4개월 가량 연장된 것으로 나타났다(0.46; 95% CI, 0.35 to 0.60).²

또 동일한 조건의 코르티코스테로이드 불응성/의존성 만성 이식편대숙주질환 환자에서 자카비와 최적치료제(BAT) 의 유효성 및 안전성을 비교한 REACH3 임상연구에 따르면, 24주차 전체 반응은 자카비 투여군이 49.7%로, 대조군의 25.6%보다 약 2배 가량 높게 나타났다(odds ratio 2.99; 95% CI, 1.86 to 4.80; P<0.001). 또한 무실패 생존기간(FFS) 중간값은 자카비 투여군이 18.6개월로, BAT 투여군의 5.7개월보다 약 3배 이상 길게 나타났다(hazard ratio, 0.37; 95% CI, 0.27 to 0.51; P<0.001).³

가톨릭의대 서울성모병원 혈액병원장 김희제 교수는 “그동안 동종조혈모세포이식 후 발생하는 심각한 급, 만성 이식편대숙주병으로 고통받던 혈액질환자들은 스테로이드 1차 치료 실패 이후 표준요법이 정립되지 않아 사용할 수 있는 효과적인 치료법이 없었다. 이번 자카비의 급여 등재는 그동안 국내에서 해결되지 않았던 치료 미충족 수요를 해결할 치료법이 처음으로 마련됨과 동시에 환자들이 경제적 부담없이 효과적인 치료를 받을 수 있는 길이 열렸다는 큰 의미가 있다”며, “경구용 약제인 자카비의 보험 급여 투약이 가능하게되면 치료 접근성이 대폭 개선될 것이고, 결국 오랫동안 치료에 곤란을 겪던 많은 환자들이 더 나은 치료법으로 삶의 질을 개선하며 질환을 관리할 수 있게 될 것으로 기대된다”고 덧붙였다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 상무는 “이번 급여 등재를 통해 국내 이식편대숙주질환 환자들이 경제적 부담 없이 편히 치료받을 수 있는 기반이 마련되어 기쁘게 생각한다”며, “한국노바티스는 앞으로도 국내 이식편대숙주질환 환자들에게 더 나은 치료 기회를 제공하며 온전히 치료에만 집중할 수 있는 환경을 만들기 위해 지속적으로 노력하겠다”라고 말했다.

자카비^®에 대하여

자카비^®(룩소리티닙)는 JAK1과 JAK2 티로신 키나아제를 억제하는 경구제이다.⁴ 자카비는 유럽연합 집행위원회(European Commission)로부터 하이드록시우레아에 불응하거나 불내성이 있는 성인 진성적혈구성증가증(PV, Polycythemia Vera) 환자의 치료와, 질환과 관련된 비장 비대증, 성인 원발성 골수섬유화증(PMF, Primary Myelofibrosis, 또는 chronic idiopathic MF), 진성적혈구성증가증 후 골수섬유화증(PPV-MF, Post-Polycythemia Vera Myelofibrosis), 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증(PET-MF, Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrosis), 코르티코스테로이드 또는 기타 전신 요법에 대하여 불충분한 반응을 보이는 급성 및 만성 이식편대숙주질환(Acute/Chronic GvHD, Graft-versus-Host Disease)에 대한 승인을 받았다.

자카비는 현재 골수섬유화증(MF)과 진성적혈구성증가증(PV), 급성 및 만성 이식편대숙주질환(aGvHD/cGvHD)환자를 위해 EU 국가, 스위스, 캐나다, 일본을 포함한 110개국에서 승인되었다. 자카비의 적응증은 국가마다 다양하며, 골수섬유화증(MF)과 진성적혈구성증가증(PV)에 대한 세계적인 허가 신청이 추가적으로 진행 중이다.

노바티스는 미국 이외의 지역에서 룩소리티닙의 개발 및 상용화를 위해 인사이트(Incyte Corporation)와 라이선스를 체결하였다. 미국 내에서 룩소리티닙은 하이드록시우레아에 대한 반응이 불충분하거나 불내성이 있는 진성적혈구성증가증(PV) 환자와 골수섬유화증(MF) 중증도 또는 고위험군 환자, 스테로이드 불응성 성인 및 12세 이상 급성 이식편대숙주질환(aGvHD) 환자를 대상으로 인사이트에 의해 자카피^®(Jakafi) 상품명으로 시판되고 있다. 자카비는 미국 이외의 국가에서 등록된 Novartis AG의 상표이며 자카피는 인사이트의 등록 상표이다. 자카비의 승인된 적응증 외 안전성 및 효능 프로파일은 아직 확립되지 않았다.

노바티스(Novartis)에 대하여

노바티스는 인류의 생명 연장과 삶의 질 개선을 목표로 의약품 혁신에 매진하는 세계적인 제약 기업이다. 최첨단 과학기술과 디지털 기술을 접목하여 사회와 환자가 필요로 하는 혁신적인 의약품 개발에 앞장서고 있으며, 매년 세계에서 R&D에 가장 많은 투자를 하는 기업 순위에 이름을 올리고 있다. 노바티스의 의약품으로 치료받는 인구는 전 세계적으로 약 10억여명에 달하며 최신 의약품에 대한 환자 접근성을 높이는 혁신적인 방안들을 도입하고자 하는 노바티스의 노력은 현재도 계속되고 있다. 전 세계 155개국에 진출해 있으며 약 10만 명의 노바티스 임직원들이 근무하고 있다. 보다 자세한 내용은 www.novartis.com 에서 확인할 수 있다.

한국노바티스(Novartis Korea)에 대하여

세계적인 제약•바이오기업, 노바티스의 한국법인이다. 현재 약 500여 명의 임직원들이 한국노바티스(www.novartis.co.kr)에서 근무하고 있으며 암, 면역, 심혈관대사, 세포 • 유전자치료, 중추신경, 안과 등의 분야에서 혁신적인 신약을 신속히 도입, 공급함으로써 한국인들의 생명연장과 치료결과, 삶의 질 개선을 위해 노력하고 있다. 한국노바티스는 최근 10년간 국내 의약품 임상시험 승인건수 1위(글로벌 제약사 부문, 2011~2020)와 국내 의약품 특허등재 건수 1위(국내외 제약사 전체, 2021년 기준)를 차지하며 혁신적인 신약개발 및 공급을 위해 국내 이해관계자와 활발히 협력하고 있다. 이 밖에도 바이오 및 디지털 헬스 분야의 우수기업을 발굴하고 지원하기 위해 ‘헬스엑스 챌린지 서울’, ‘오픈 이노베이션 챌린지’ 등 국내 헬스케어 산업의 발전에 이바지하기 위한 노력을 경주하고 있다. 대표적인 사회공헌 프로그램으로는 희귀 난치성 환자 및 가족들의 정서적 안정을 돕는 ‘치유(CHEER YOU)’ 등이 있다. 보다 자세한 내용은 www.novartis.co.kr에서 확인할 수 있다.

면책고지 

해당 보도자료에는 1995년 미국의 증권 민사 소송 개혁법의 의미 내에서 미래예측진술이 포함되어 있다. 일반적으로 미래예측진술은 본 보도자료에 기술된 잠재적인 매출, 새로운 적응증 또는 허가사항이나 제품들에서 발생하는 미래 수익에 대해 “잠재적인”, “할 수 있다”, “계획이다”, “예상한다”, “예측한다”, “기대한다”, “믿는다”, “약속한다”, “연구논문”, “파이프라인”, “출시” 또는 이와 유사한 용어나 명시 혹은 묵시적 논의를 통해 알 수 있다. 이러한 진술을 과도하게 신뢰해서는 안되나 미래예측진술은 자사의 현재 믿음과 기대에 기반한 것이며, 알 수 있거나 알 수 없는 위험과 불확실성을 내포하고 있다. 이러한 위험과 불확실성 중 한 가지 이상이 현실화되거나 기본 가정이 틀린 경우, 실제 결과는 미래예측진술에 언급된 것과 현저하게 다를 수 있다. 본 보도자료에 기술된 임상연구 또는 승인된 제품에 대해 출시되거나 특정 시장 혹은 시점에 추가적인 적응증이나 허가사항이 승인된다고 보장할 수 없다. 또한 이러한 제품들의 미래 상업적 성공 역시 보장할 수 없다. 특히, 이러한 제품들에 대한 자사의 기대는 연구개발에 내제된 불확실성에 영향을 받을 수 있다. 불확실성에는 예기치 못한 임상연구 결과나 기존 임상 데이터의 추가 분석, 예기치 못한 규제 조치, 지연 또는 일반적인 정부 규제, 지적 재산 보호권의 획득 또는 유지하는 회사의 능력, 전반적인 경제 및 산업 여건, 현재의 가격 압력 등 보건 비용에 대한 전 세계적 추세, 예기치 못한 안전성, 품질 또는 제조상의 이슈, 미국증권거래위원회에 제출하는 노바티스 AG의 정기 공시(Form 20-F)와 관련한 기타 위험과 요소 등이 포함된다. 노바티스는 현재 일자를 기준으로 이러한 사항을 보도자료를 통해 제공하고 있으며, 새로운 정보나 미래 사건 등으로 인해 본 보도자료에 포함된 미래예측진술을 업데이트 해야 할 의무는 지지 않는다.